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【ChiCTR2500107750】托珠单抗治疗中国抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500107750

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-08-18

临床申请受理号

靶点

适应症

抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎

试验通俗题目

托珠单抗治疗中国抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照临床研究

试验专业题目

托珠单抗治疗中国抗MDA5抗体阳性成人皮肌炎疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照临床研究

申办单位信息

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申请人名称

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临床试验信息

试验目的

通过开展为期16周的多中心、前瞻性、随机、安慰剂对照的临床试验，系统评估托珠单抗在治疗中国成人抗MDA5-DM患者中的疗效和安全性。

试验分类

试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

由中央随机系统提供及随机非盲管理单位采用SAS 9.4的PLAN过程产生受试者随机表和药物随机表，采用随机系统实现受试者的入组管理和药物的随机分发。

盲法

双盲

试验项目经费来源

常见多发病防治研究：难治性自身免疫病精准诊治与创新疗法研究，课题四：炎性肌病精准分型和优化治疗策略研究（2024YFC2510304）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-20

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄≥18岁且<65岁，男女性别不限；总体重 ≥ 45 kg； 2. 抗MDA5-DM诊断标准：参考“2023年中国抗黑色素瘤分化相关基因5抗体阳性皮肌炎诊疗中国专家共识”，皮肌炎患者有Gottron 征、Gottron疹、向阳疹中的一种表现，同时血清抗MDA5抗体阳性，即可诊断为抗MDA5-DM； 3. 如患者合并ILD，则应同时满足以下条件：i）脉搏氧饱和度（SpO2）≥ 90%或PaO2≥60mmHg； ii）肺功能检查中，用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥60%、一氧化碳弥散量占预计值百分比（DLco%）≥40%；iii）胸部高分辨CT显示肺间质病变范围< 50%肺野； 4. 患者必须在随机访视前接受口服泼尼松（＜ 1mg/kg/d，或等效剂量的其它类型糖皮质激素）≥4周； 5. 患者必须在随机访视前接受1种稳定剂量的钙调磷酸酶抑制剂（CNI，如环孢素或他克莫司）≥4周；如果在筛选访视之前停用了免疫抑制药物，则需要进行至少4周的清洗期； 6. 患者必须在治疗期间使用复方磺胺甲噁唑（磺胺甲噁唑400mg/甲氧苄啶80mg，TMP-SMZ）预防感染，1-2片/日； 7. 育龄女性必须在试验开始时进行阴性妊娠测试，如果有性行为，她们必须同意在整个研究期间使用有效的避孕措施，并且在研究期间无意怀孕； 8. 患者自愿参加本研究，并且签署知情同意书。；

排除标准

1. 多发性肌炎、抗合成酶综合征、免疫介导的坏死性肌炎或合并其他结缔组织病的重叠性肌炎； 2. 患者存在危及生命的并发症，包括但不限于筛选前 24 周内有急性冠脉综合征（例如心肌梗死、不稳定型心绞痛）或任何重要的脑血管疾病病史； 3. 筛选时存在以下任何一项实验室异常：白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.0×10^9/L，淋巴细胞计数＜0.5×10^9/L，血红蛋白<90g/L，血小板计数<50×10^9/L；严重的肝功能不全（ALT或AST ≥3倍ULN，总胆红素 ≥1.5 倍ULN，不包括由皮肌炎引起的血清ALT或AST升高）；严重的肾功能不全（肌酐清除率≤45 ml/min）； 4. 筛选前60天内因严重感染而接受住院治疗，或静脉输注抗生素（使用静脉抗生素的患者需完成五个半衰期的洗脱，并确认无活动性感染后方可入组），可接受经验性口服抗生素、或局部外用抗生素的患者； 5. 未经治疗或未经充分治疗的活动性结核感染；潜伏性结核（LTBI）需要在随机前至少接受2周以上的预防性抗结核治疗（至少包括2种抗结核药）并延续至研究结束。LTBI定义如下：IGRA 结果呈阳性（可接受的 IGRA 分析包括：QFT-GIT和QFT-G以及T-spot® TB 检测）； 6. 筛选时存在活动性病毒性肝炎：患者血清HBsAg阳性、HBeAg阳性或HBV-DNA＞103拷贝/L，如患者HBcAb阳性需加测HBV-DNA；HCVAb阳性； 7. 有文件记录的HIV感染，表现为血清学试验结果呈阳性或筛选时的 HIV血清学试验结果呈阳性； 8. 若患者4周内出现ILD相关临床表现、影像学的进行性加重，则应考虑RP-lLD，RP-ILD 定义为在呼吸道症状出现后 1 个月内存在以下 4 种情况中的任何一种：①急性和进行性呼吸困难加剧，需要住院治疗或额外氧气供应；②肺功能受损，表现为FVC%下降>10%伴或不伴DLco%下降>15%；③胸部 HRCT扫描显示间质异常程度增加>20%；④动脉血气分析或氧分压降低>10 mmHg，提示呼吸衰竭；且PaO2/FiO2≥200mmHg。 9. 对托珠单抗活性成分及其其他任何辅料过敏； 10. 对磺胺过敏的患者； 11. 基线期无法完成肺功能检查的患者； 12. 筛选前接受剂量大于2mg/kg/d的泼尼松治疗的患者； 13. 若患者在筛选前使用静脉注射免疫球蛋白（IVIG），必须停止用药至少30天； 14. 筛选前相应时间窗内使用如下一种或多种药物者： a) 筛选前6个月内使用利妥昔单抗； b) 筛选前2周内使用JAK抑制剂； c) 筛选前4周内使用其他生物制剂（包括但不限于阿那白滞素、阿达木单抗、英夫利昔单抗）及其他免疫抑制剂药物（包括但不限于甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）； 15. 既往使用过研究药物、其他 IL-6 抑制剂或类似物的患者； 16. 孕妇或哺乳期妇女，或计划怀孕或开始哺乳的妇女； 17. 5年内有恶性肿瘤病史（不包括充分治疗后的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或前5年内无复发证据的宫颈原位癌）； 18. 经研究者判断不适合纳入研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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