CTR20253706
进行中（尚未招募）
GC310腺相关病毒注射液
治疗用生物制品
GC-310腺相关病毒注射液
2025-09-17
CXSL2400774;CXSL2400775
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肝豆状核变性(WD)
评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
100176
主要目的： 1)评价GC310静脉注射治疗WD患者的安全性及耐受性； 2)确定GC310静脉注射治疗WD患者Ⅱb期临床试验推荐剂量（RP2D）； 次要目的： 1）评价GC310静脉注射治疗WD患者的血液GC310载体基因组拷贝数变化； 2）评价GC310静脉注射治疗WD患者的免疫原性。
单臂试验
Ⅰ期
非随机化
开放
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国内试验
国内: 登记人暂未填写该信息；
国内: 登记人暂未填写该信息；
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/
否
1.年龄≥18岁，性别不限；
登录查看1.筛选期血清抗AAV5中和抗体＞1:100；2.筛选期或基线期实验室检查异常者，如： a.丙氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）≥5×ULN、直接胆红素（DBil）＞1×ULN，白蛋白＜1×LLN； b.血氨＞1×ULN；
3.存在肾功能不全者；4.存在肝硬化失代偿期或既往有肝硬化失代偿病史者；5.筛选期肝脏弹性超声LSM≥15KPa；6.各种病因导致肝功能衰竭病史者；7.筛选期肝病严重程度评估符合以下任意一条者： a.MELD评分≥12分； Child-Pugh评分≥7分；8.出现严重神经精神症状，研究者认为会干扰受试者的安全或不适宜参与研究者；9.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性，或乙肝病毒表面抗原阳性者；10.研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、结核病等；11.患者合并其他可能干扰研究进行或评估的疾病，例如：除WD外严重的消化系统疾病、心脑血管系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病和精神病等；12.妊娠或哺乳期女性；13.育龄期受试者在给药后1年内有生育计划或不愿采取有效避孕措施者；14.体重指数≥24kg/m2；15.既往出现过严重食物、药物过敏反应者，包括对重组蛋白类制品过敏或超敏反应等；16.接种疫苗与给药间隔＜2周者；17.使用过基因治疗药物者；18.筛选前3个月内参加过其他WD药物临床试验或其他任何临床试验者；19.研究者认为不适合参加本研究，如依从性差；
登录查看中国医学科学院北京协和医院;中国医学科学院北京协和医院
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