ChiCTR2500108932
尚未开始
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2025-09-09
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肌萎缩侧索硬化症
人自体多克隆调节性T细胞（NP001细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱa期临床研究
人自体多克隆调节性T细胞（NP001细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱa期临床研究
主要目的： 1. 评估NP001细胞注射液治疗ALS受试者的安全性和耐受性（时间范围：至末次给药后6个月（SAD）/12个月（MAD/IIa期））。 次要目的： 1. 评估NP001细胞注射液治疗对疾病状态的影响（时间范围：至末次给药后6个月（SAD）/12个月（MAD/IIa期））。 2. 通过生存随访，评估NP001细胞注射液治疗对ALS受试者生存期（OS）的影响（时间范围：直至受试者满足退出研究标准或整个研究结束/提前终止或生存随访期满2年[从安全性随访期结束开始计算]）。 3. 评估NP001细胞注射液治疗对血液中免疫系统参数的影响（时间范围：至末次给药后6个月（SAD）/12个月（MAD/IIa期））。 4. 评估NP001细胞注射液治疗对脑脊液中免疫系统参数的影响（时间范围：至末次给药后6个月（SAD）/12个月（MAD/IIa期））。 注：1个月以28天计。
随机平行对照
Ⅰ期+Ⅱ期
IIa期受试者筛选成功的受试者将采用交互式网络应答系统（IWRS）分配随机号。受试者的随机号由统计师应用SAS 9.4或更高版本软件产生，随机分配至试验药物组或空白组，每个剂量组共10例受试者。 对于因任何原因退出临床试验的已随机分组的受试者，将保留其随机号，不可被替换，已退出的受试者也不能再参加本研究。
Ⅱa期为研究者与受试者双盲。
上海赛尔欣生物医疗科技有限公司
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9;6;10
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2025-08-04
2028-08-04
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受试者必须符合以下所有标准，才有资格入组本研究： 1.18周岁至70周岁（包括边界值）的男性或女性受试者。 2.根据黄金海岸诊断标准（Shefner，2020）的定义，诊断为散发性或家族性ALS，根据世界神经病学联合会El Escorial标准，诊断为有实验室支持的可能、拟诊或确诊的受试者。 3.受试者的ALS病程（从首次症状发作至筛选访视）≤2年。 4.根据研究者的判断，估计生存时间≥1年。 5.筛选期呼吸功能：%FVC≥65%且排除呼吸困难受试者（本研究中ALSFRS-R问题10-12累计评分不满足12分定义为呼吸困难）。 6.ALSFRS-R评分≥30分的ALS受试者（个别ALSFRS-R评分<30分的受试者经研究者及申办者确认后也可加入本研究）。 7.首次给药前14天未接受过且研究期间也无使用计划，或接受稳定剂量的利鲁唑和/或依达拉奉治疗至少4周，且研究期间剂量保持不变。 8.受试者必须有适当的器官功能，符合下列所有检查结果： • 肌酐清除率>30mL/min（根据Cockcroft-Gault公式）； • 血清总胆红素≤1.5×ULN（对于吉尔伯特综合征受试者，血清总胆红素≤3×ULN）； • ALT或AST≤2×ULN； • 凝血酶原时间≤1.5×ULN、活化部分凝血酶原时间（APTT）<1.5×ULN、国际标准化比值（INR）<1.5×ULN，且无异常出血病史； • 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.0×10^9/L（筛选期实验室检查前7天内未接受过粒细胞集落刺激因子[G-CSF]等生长因子支持治疗）； • 淋巴细胞计数≥0.3×10^9/L； • 血小板计数≥50×10^9/L（筛选期实验室检查前7天内未接受过血小板注射）。 9.受试者无外周血单细胞采集禁忌症（如：红细胞压积<25%、血小板<50×10^9/L等）。 10.对于有生育能力的女性受试者或伴侣有生育能力的男性受试者同意在签署知情同意后至末次给药后至少12个月采取医学上认可的有效避孕措施，男性受试者禁止捐精，女性受试者禁止捐卵；有生育能力的受试者在基线血妊娠试验必须为阴性。 注：有生育能力的女性是指经历过初潮、未接受过绝育手术（子宫切除术或双侧卵巢切除术或双侧输卵管结扎术）、不处于绝经状态（绝经是指无其他医学原因下，持续自然停经≥12个月）的女性。 11.在执行不属于标准医疗护理的任何与研究相关的程序之前，必须获得ICF，并理解受试者可以随时撤回ICF而不会影响未来的护理。；
登录查看符合以下任一标准的受试者均将从本研究中排除： 1．受试者对NP001细胞注射液中任何一种成分有过敏史。 2．筛选期存在未控制的活动性感染。 3．患有严重的伴随情况或疾病，研究者认为会使受试者处于不适当的风险或干扰研究，包括但不限于： • 签署ICF前6个月内记录有肺栓塞病史； • 签署ICF前6个月患有慢性阻塞性肺病（COPD）； • 已知中度或重度持续性哮喘，或过去2年内有哮喘病史，或目前有任何分类的不受控制的哮喘（需注意，目前病情可控的间歇性哮喘或可控的轻度持续性哮喘的受试者允许参与本研究），需要吸氧才能维持充分的血氧饱和度。 4．严重心脑血管疾病，包括但不限于签署ICF前6个月内有： • 不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血； • 严重心律失常； • 严重非缺血性心肌病； • 活动传导系统异常的心电图证据； • 充血性心力衰竭（纽约心脏病学会III级或IV级）； • 需要机械维持（如心脏起搏器）的其他心脏疾病； • 高血压且经≤2种降压药治疗无法下降到以下范围内（收缩压<140 mmHg且舒张压<90 mmHg）； • 低血压且经过治疗后仍低于正常范围（收缩压<90 mmHg或舒张压<60 mmHg）； • 有冠状动脉搭桥术或血管成形术病史的受试者将接受心脏病学评估，并由研究者根据具体情况进行考虑。 5．受试者患有经研究者判断为不稳定的系统性疾病：包括但不限于需要药物治疗的严重肝脏、肾脏、呼吸系统疾病或代谢性疾病。 6．筛选期人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、梅毒、EB病毒、巨细胞病毒、戊型肝炎病毒（HEV）、甲型肝炎病毒（HAV）、人类嗜T淋巴细胞病毒（HTLV）血清学检测提示感染。 7．妊娠或哺乳期受试者。 8．单采前4周内或5个半衰期（以较长者为准）内使用过另一种研究药物、生物制剂或装置进行过治疗。受试者参与观察性/非介入性临床研究将与医学监察员及研究者讨论。 9． 既往接受过目标适应症为ALS的基因或细胞疗法治疗。 10．既往治疗导致的任何非血液学毒性尚未恢复到CTCAE v5.0分级≤1级或基线。 11． 单采前4周内接受过大手术或在研究期间有手术计划。 12．单采前4周内，有活疫苗接种史（包括减毒活疫苗）。 13．患有除ALS外的其他自身免疫性疾病、免疫缺陷或其它需要免疫抑制剂治疗的疾病。 14．单采前1周内，系统性使用超过5 mg/d的强的松（或等量的其他皮质类固醇激素）。 15．不耐受基本医疗操作的，如单采、鞘内注射、采血等。 16．正在使用抗精神病药、抗癫痫药（苯二氮卓类药物、加巴丁、普瑞巴林除外），或1类（例如氟卡尼）或3类（例如胺碘酮）抗心律失常药物。 17．经研究者判断，具有重大自杀风险的受试者。 18．研究者认为不适合入组的其他情况。；
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