ChiCTR2500108528
正在进行
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2025-09-01
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常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病
阿利妥治疗常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病患者的安全性和初步有效性研究
阿利妥治疗常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病患者的安全性和初步有效性研究
评价常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病（CADASIL）患者接受ALT001治疗的安全性和初步疗效。
单臂
探索性研究/预试验
无
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达尔文起点（北京）生物制药有限责任公司
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6
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2025-07-01
2026-12-31
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1.18周岁<=年龄<=75周岁； 2.基因检测结果确认携带NOTCH3基因突变； 3.头MRI可见脑白质高信号，Fazekas评分≥2，伴下列至少一项脑小血管病影像标志： >=1个新近皮质下小梗死 >=1个腔隙 >=1个基底节或脑干的微出血灶 基底节或半卵圆中心可见扩大的血管周围间隙 脑萎缩 4.存在认知功能障碍（MoCA评分：文盲<=13分，受教育年限1~6年<=19分，受教育年限7年及以上<=24分）； 5.日常生活独立（mRS < 2分）； 6.患者本人或其法定代理人清楚了解、自愿参加该项研究并签署知情同意书； 7.受试者（包括男性受试者）愿意在整个研究期间以及研究结束后3个月内无生育计划且自愿采取有效的避孕措施且无捐精、捐卵计划。 注：Fazekas总分为6分，为皮质下及脑室周围白质病变Fazekas评分的总和。；
登录查看1.合并其他活动性、重大神经系统疾病（如颅内感染、多发性硬化、颅内肿瘤、脑外伤等）； 2.存在传染病病史（HIV检测阳性或者阳性检测史、丙肝病毒抗体阳性或者阳性检测史、乙肝表面抗原阳性和/或血清HBV DNA阳性或血清HBV DNA＞2×10^8 IU/ml）； 3.合并严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全（其中严重肝功能不全是指ALT值≥2.0倍正常值上限或AST值≥2.0倍正常值上限；严重肾功能不全是指血肌酐（CRE）≥1.5倍正常值上限或肾小球滤过率eGFR<40mL/min/1.73m^2；严重心功能不全是指NYHA评分3-4级）； 4.有凝血障碍或全身性出血史，有血小板减少症或中性粒细胞减少症病史，药物性血液学或肝脏功能异常史，低白细胞（<2×10^9/L）或血小板计数（<100×10^9/L） 5.患有严重的器质性疾病，如恶性肿瘤等，预期生存时间＜1年； 6.合并酒精、药物滥用史； 7.根据DSM-V诊断标准确诊的其他精神性疾病，或有明显的自杀意图； 8.妊娠期、哺乳期或有妊娠可能以及计划妊娠的患者； 9.参加其他临床试验或应用其他正在研究的生物制剂、药物或器械的患者； 10.已知蛋白质、细胞制品等生物制剂过敏史； 11.28天内接受过任何疫苗接种的患者； 12.MRI检查禁忌（如幽闭恐惧症）； 13.其他原因无法配合完成随访者。；
登录查看首都医科大学附属北京天坛医院
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