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【CTR20244503】评估奥贝胆酸在胆道闭锁儿童受试者中的II/III期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20244503

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

奥贝胆酸（OCA）

药物类型

化药

规范名称

奥贝胆酸（OCA）

首次公示信息日的期

2024-12-05

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

用于治疗肝门肠吻合术（HPE）后胆道闭锁的儿科患者（<18岁）

试验通俗题目

评估奥贝胆酸在胆道闭锁儿童受试者中的II/III期临床研究

试验专业题目

一项旨在评估奥贝胆酸与安慰剂相比在肝门肠吻合术后胆道闭锁儿童受试者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、II/III期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

510000

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

通过测量由以下裁定事件组成的复合终点任何组分首次发生的时间，评估与安慰剂相比，OCA联合既定的当地标准治疗对成功接受Kasai 手术的胆道闭锁受试者的临床结局的影响： ● 死亡（全因） ● 肝移植 ● 儿童终末期肝病(PELD)评分≥17/终末期肝病模型(MELD) ≥15 ● 因以下新发或复发疾病而住院治疗（定义为住院24 小时或以上）： – 静脉曲张出血 – 肝性脑病（定义为West Haven 评分≥ 2） – 自发性细菌性腹膜炎（经诊断性腹腔穿刺确诊） ● 与门静脉高压相关的临床上明显的腹水（利尿剂抵抗性腹水，需要每月至少进行两次治疗性腹腔穿刺治疗）

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 40 ；国际: 104 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-09-02

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.1. 刚出生至<18 岁的男性或女性儿童受试者注：在计划的中期分析期间审查安全性数据且DSMB 同意有足够的安全性数据支持入组该年龄组之前，不得入组年龄<2 岁的受试者。 2. 诊断为非综合征性胆道闭锁 3. 证实HPE 成功，定义为在HPE 术后至少3 个月总胆红素<2 mg/dL (34.2 μmol/L)。；

排除标准

1.1. 既往接受过肝移植或移植名单上状态显示“正在接受移植” 2. 被诊断患有胆道闭锁脾畸形(BASM)的患者 3. 结合（直接）胆红素≥研究中心特定参考范围的正常值上限(ULN)。如果没有结合胆红素数据：则总胆红素≥2 mg/dL (34.2 μmol/L) 4. 血小板<120,000/μL 5. 国际标准化比值(INR) ≥1.5 6. 当前患有或有失代偿性慢性肝病并发症史，包括： a. 胃食管静脉曲张和/或静脉曲张出血 b. 与门静脉高压相关的临床上明显的腹水 c. 肝性脑病 d. 既往植入过门体分流器 e. 肝肺综合征或门肺高压 f. 肝肾综合征 g. 影像学检查显示任何门静脉高压证据（例如门静脉海绵样变性、腹部静脉曲张等） h. 肝细胞癌 i. Childs-Pugh 分级B 级或C 级 7. 根据研究中心特定的参考范围，身高和体重Z 评分<-2 8. 无胆汁（灰白）粪便 9. 天冬氨酸氨基转移酶(AST) >4x ULN 10. 丙氨酸氨基转移酶>4x ULN 11. GGT >500 U/L 12. 抗凝治疗 13. 白蛋白<3.5 g/dL 14. 无法吞咽片剂（即片剂或迷你片剂）；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

310052

联系人通讯地址

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