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【ChiCTR2200063181】RRG-003 AAV治疗DFNB9先天性耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200063181

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-09-01

临床申请受理号

靶点

适应症

先天性耳聋

试验通俗题目

RRG-003 AAV治疗DFNB9先天性耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究

试验专业题目

RRG-003 AAV治疗DFNB9先天性耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200031

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1. 主要目的是为了观察RRG-003（AAV1-hOTOF）在DFNB9先天性耳聋患者中给药的安全性和耐受性； 2. 次要目的是初步观察不同剂量RRG-003给药治疗DFNB9先天性耳聋患者的有效性，为后期临床试验的有效、合理剂量积累证据。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

非随机

盲法

不适用

试验项目经费来源

国家自然科学基金委

试验范围

目标入组人数

15;24;1

实际入组人数

第一例入组时间

2022-10-19

试验终止时间

2029-06-30

是否属于一致性

入选标准

1、受试者和/或其监护人须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书，并愿意按照试验所规定的时间点进行随访； 2、能在监护人帮助下与研究者进行良好的沟通并遵守研究者的要求。对于无成熟语言能力的幼儿，能在监护人帮助下配合并遵守研究者的要求； 3、受试者和/或监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许； 4、年龄≥6个月，性别不限； 5、根据基因检测报告显示为DFNB9先天性耳聋患者：OTOF纯合或复合杂合突变； 6、听力学入选标准：重度及以上耳聋（≥65 dB）； 7、满足耳科手术要求：如3个月内或筛查时通过CT扫描和/或MRI扫描排除如中-内耳畸形、前庭-蜗神经发育异常以及耳部炎症等等；并确认是否满足手术资格。；

排除标准

1、基因诊断未提示OTOF突变或者同时提示其他基因突变致聋； 2、其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，如：3个月内CT/MRI检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征； 3、预先存在耳科疾病会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释，如：急-慢性中耳炎，梅尼埃病，听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等； 4、曾有药物滥用史，或6个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类，顺铂，袢利尿剂等），或3个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或1个月内有疫苗接种； 5、免疫力低下者以及有免疫缺陷病史，包括HIV检测阳性，患有其他获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史； 6、患有严重的全身疾病患者或者严重的急性期疾病，如肺结核、处于活动期的乙型或丙型肝炎感染、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全、或胃肠道溃疡等； 7、由外科医生、麻醉师或指定人员认定的手术或麻醉禁忌症患者。如过去6个月内发生心脑血管意外，包括心肌梗死、心力衰竭、心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作及任何被研究者判断为不适于参加本试验的其他心脏疾病等；或对计划使用的药物过敏； 8、目前参加或给药1年内准备参加任何涉及药物或设备的干预性临床试验，或者参加其它临床试验末次给药后5个半衰期内； 9、筛查时耳部（拟行手术的侧别）存在植入物（如：人工耳蜗）； 10、针对AAV1的中和抗体滴度>1:2000; 11、伴有其它严重先天性疾病； 12、既往有明确的神经或精神障碍史，包括癫痫或痴呆； 13、需要长期服用抗凝制剂而短期无法暂停的患者； 14、放化疗史； 15、研究者认为受试者不适合参加本临床研究的其它情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200031

联系人通讯地址

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