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【CTR20252422】一项评价ABSK061在软骨发育不全儿童中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的开放性Ⅰ/Ⅱ期研究

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基本信息

登记号

CTR20252422

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

ABSK061胶囊装微片

药物类型

化药

规范名称

ABSK-061胶囊

首次公示信息日的期

2025-09-09

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

软骨发育不全

试验通俗题目

一项评价ABSK061在软骨发育不全儿童中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的开放性Ⅰ/Ⅱ期研究

试验专业题目

一项评价ABSK061在软骨发育不全儿童中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的开放性Ⅰ/Ⅱ期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

201203

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的评价ABSK061口服给药在ACH儿童中的安全性、耐受性和最大耐受剂量（MTD）/推荐扩展剂量（RDE）评价ABSK061口服给药在ACH儿童中的疗效次要目的考察ABSK061及潜在高比例代谢物（如适用）的药代动力学（PK）特征评价ABSK061口服给药后人体测量参数较基线变化评价ABSK061口服给药在ACH儿童中的可接受性探索性目的评价ABSK061口服给药后ACH并发症和疾病负担变化评价ABSK061口服给药在ACH儿童中的药效动力学（PD）特征

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 90 ；国际: 130 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.在筛选前，监护人和ACH儿童（如适用）应自愿签署知情同意书；2.临床诊断明确并通过基因检测证实为FGFR3突变的ACH患者；3.性别不限，筛选时年龄：剂量递增阶段A部分：6-﹤12岁（含6岁）剂量递增阶段B部分：3-﹤6岁（含3岁） RDE确认部分：3-﹤12岁（含3岁）；4.入组本研究之前，在观察性研究（ABSK061-001）中已完成至少26周的生长评估和疾病自然史观察；5.筛选时女性Tanner 1期乳房发育或男性Tanner 1期外生殖器发育；

排除标准

1.已知对研究药物中的任何成分过敏或超敏；2.研究者根据手腕X线评估骨龄≥14岁；3.已知存在除ACH以外的其他形式的骨骼发育不良，或已知存在导致身材矮小或生长异常的其他医学状况，包括但不限于：重度软骨发育不全伴发育迟缓和黑棘皮症（SADDAN）、特纳综合征、假性软骨发育不全、炎症性肠病、慢性肾功能不全、活动性乳糜泻a、维生素D缺乏症b、未经治疗的甲状腺功能减退c、血糖控制不佳的糖尿病[糖化血红蛋白（HbA1c）≥8.0%]或糖尿病并发症d。注： a. 采取无麸质饮食有治疗效果的乳糜泻患者允许入组 b. 经补充治疗后25羟基维生素D [25-(OH)D]水平≥30nmol/L的维生素D缺乏或不足的患者允许入组。维生素D缺乏定义25-(OH)D水平<30 nmol/L，维生素D不足定义为25-(OH)D水平在30~50 nmol/L[36]。维生素D缺乏或不足的患者必须在筛选之前已开始维生素D补充治疗 c. 符合以下情况的甲状腺功能减退的患者允许入组：在筛选前3个月内甲状腺功能正常，并且根据研究者的判断，患者经甲状腺素替代治疗后已达到预期的追赶生长 d. 糖尿病患者必须在筛选前3个月内接受固定的药物治疗方案（允许调整剂量，但在筛选前3个月内不允许增加其他药物或停止使用其中某种药物）；4.既往或目前存在除ACH以外影响长骨生长的生长板损伤或其他疾病；5.在观察性研究（ABSK061-001）中至少26周评估的年化生长速率≤1.5cm/年，或存在生长板闭合的证据（胫骨近端、股骨远端）；6.目前存在骨骺损伤（Salter-Harris骨折）或严重的髋部疼痛；7.针对ACH并发症：目前存在重度睡眠呼吸暂停、有症状和/或需要干预治疗的脑积水、或颈髓连接处脊髓受压，既往接受过脑室腹腔分流术；8.筛选前6个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子1（IGF-1）或合成代谢类固醇等影响身高或身体比例的药物治疗，或既往任何时间接受过上述药物的长期治疗（>3个月）；9.既往使用过任何CNP类似物治疗或FGFR抑制剂治疗。既往使用过任何影响身高或身体比例的研究药物或研究医疗器械；10.既往进行过任何影响长骨生长的骨科手术，例如骨科重建手术或截骨术（既往进行过枕骨大孔减压术或椎间盘/椎板切除术的患者，如术后完全恢复且骨愈合至少6个月，则允许入组。既往进行过8字钢板骨骺阻滞术的患者，如已取除钢板并愈合至少4周，则允许入组）；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属新华医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200092

联系人通讯地址

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