正大天晴MEK抑制剂TQ-B3234获突破性治疗，神经纤维瘤病治疗迎来新希望！

10月9日，据CDE官网显示，正大天晴/首药控股1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。

截图来源：CDE

据摩熵医药数据库显示，TQ-B3234由正大天晴研发，是一款选择性MEK1/2抑制剂，主要通过对 MEK蛋白的抑制作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。2023年8月首次获批临床，拟用于治疗I型神经纤维瘤病（NF1）。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

在 2025 年 ASCO 大会上，一项评价TQ-B3234在NF1成人患者中安全性、耐受性及有效性的开放性 I 期试验结果被公布。

截至2024年9月30日，共纳入40名成年患者，其中31名丛状神经纤维瘤（PN）患者、7名皮肤型神经纤维瘤（cNF）患者和2名恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）。

疗效方面，在 30 名至少接受过一次肿瘤评估的 NF1-PN 患者中，29 名患者（96.7%）出现肿瘤缩小，11 名患者（36.7%）根据 REiNS 标准获得部分缓解 （PR），肿瘤缩小幅度最大为 37.7%。对于 6 名至少接受过一次肿瘤评估的 cNF 患者，所有 6 名患者（100%）均出现肿瘤缩小，最大缩小幅度为 85.2%。

安全性方面，一名患者（cNF 病例）在剂量递增阶段使用 100 mg 剂量时出现剂量限制性毒性 (DLT)，表现为 G3 腹泻（16.7%）。

国内MEK1/2抑制剂领域，其中复星医药自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（Luvometinib，商品名：复迈宁®），于2025年5月正式获批上市，是中国首个获批用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者的靶向治疗药物，填补了国内该领域靶向治疗空白。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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