海思科与荣昌生物IgA肾病新药获审评进展，肾病治疗迎突破性进展！

近日（9月28日），国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网相继公示了两则消息：海思科自主研发的1类创新药HSK39297片拟纳入突破性治疗品种，用于原发性IgA肾病；荣昌生物的泰它西普拟纳入优先审评，针对具有进展风险的IgA肾病成人患者，显著降低蛋白尿水平。这两项进展意味着我国在IgA肾病靶向治疗领域实现关键突破，也为全球数百万患者带来了新希望。

一、IgA肾病——沉默的流行病，亟需创新解法

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，也是导致终末期肾病（尿毒症）的首要病因。据弗若斯特沙利文测算，全球患者将于2030年突破1016万人，其中我国患者达237万，年新增超10万人。该病的核心病理特征为免疫球蛋白A（IgA）在肾小球系膜区异常沉积，临床表现为反复血尿、蛋白尿，约30%的患者在确诊10-20年内进展至尿毒症，需依赖透析或肾移植维持生命。

长期以来，临床治疗依赖RAS抑制剂（如ACEI/ARB）、糖皮质激素等方案，但存在疗效局限或副作用风险。例如，传统免疫抑制疗法虽能缓解症状，却可能引发高血压、骨质疏松等严重不良反应。全球范围内，针对疾病核心机制的靶向治疗手段始终处于空白状态，患者迫切需要更安全、有效的创新药物。

二、海思科HSK39297：补体靶向治疗，直击疾病核心

HSK39297片是一种高效、高选择性的口服补体因子B（CFB）抑制剂，作用于补体旁路途径。研究证实，补体旁路途径异常激活是IgA肾病进展的关键推手，而CFB作为该途径的核心调控分子，其活性异常会直接导致肾小球炎症损伤与纤维化。通过特异性抑制CFB，HSK39297可从源头阻断补体级联反应，减少IgA沉积引发的免疫损伤。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

2023年10月，HSK39297片首次获临床试验受理，同年12月完成Ⅰ期临床首例受试者入组，评估其在健康人群中的安全性与药代动力学特征，98例受试者研究结果为后续开发奠定基础。

2024年8月，HSK39297片针对IgA肾病的Ⅱ期临床试验正式启动，采用随机、双盲、安慰剂平行对照设计，纳入200余例受试者，分层分析不同剂量组（50mg BID、100mg BID、200mg QD）的疗效与安全性。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

此次HSK39297片拟纳入突破性治疗品种，将进一步加速临床开发进程。

目前，IgA肾病创新药赛道呈现“靶点聚焦、中外竞速”的特点。国内企业中，部分企业聚焦JAK抑制剂等靶点，但多处于临床早期。HSK39297片若成功上市，将成为首个国产CFB抑制剂类IgA肾病治疗药，填补全球补体靶向治疗领域的空白。其与临床常用药吉非罗齐合用的安全性研究显示，药物相互作用可控，为未来联用提供了数据支撑。

三、荣昌生物泰它西普：双靶点抑制，重塑免疫平衡

泰它西普是目前全球唯一可同时抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）的药物。这两种细胞因子在IgA肾病患者中的水平显著高于正常人群，是疾病发生的关键驱动因素。通过抑制BLyS和APRIL，泰它西普可减少B细胞增殖、降低浆细胞数量及异常免疫球蛋白生成，从源头阻断免疫复合物沉积，减轻肾脏免疫炎症反应。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

2025年8月，荣昌生物宣布泰它西普治疗IgA肾病的国内Ⅲ期研究达成A阶段主要终点。研究结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组患者在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了55%（P<0.0001），且表现出良好的耐受性和安全性。9月28日，泰它西普拟纳入优先审评品种，加速了药物上市进程。

据摩熵医药数据库显示，泰它西普2025年上半年全终端医院销售额就已突破了4.2亿元，较去年增长了88.92%，其市场潜力不容小觑。

截至目前，泰它西普已在国内获批三项适应症，包括系统性红斑狼疮、重症肌无力和类风湿关节炎。今年9月，其干燥综合征适应症上市申请也已获CDE受理。此次IgA肾病适应症的优先审评，进一步彰显了泰它西普在自身免疫疾病领域的领先地位。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

四、创新药竞速，患者福祉至上

据摩熵医药数据统计，截至目前，我国已经批准上市的lgA肾病治疗药物有6款，包括国药集团武汉中联四药药业有限公司和兴和株式会社的Dilazep Hydrochloride Hydrate、阿斯利康和韩独制药的瑞利珠单抗、荣昌生物制药的泰它西普、云顶新耀医药科技有限公司和史达德药业的布地奈德、诺华的伊普可泮，以及今年最新获批的来自雅培制药的阿曲生坦。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

此外，除了上文提到HSK39297片和泰它西普，还有值得我们关注和期待的新药：前沿生物在2025年国际IgA肾病研讨会上发布的双靶点小核酸药物FB7011，可同时靶向补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2与替代途径关键蛋白CFB。临床前数据显示，该药物在食蟹猴模型中单次皮下给药可显著改善疾病指标，且每4-6个月给药一次的方案极大提高了患者依从性。这一机制与HSK39297形成互补，未来或可通过联用方案覆盖更广泛患者群体。

小结

IgA肾病的治疗是一场与时间的赛跑。海思科HSK39297与荣昌生物泰它西普的双重突破，为患者点亮了新的希望。我们期待这两款药物早日完成临床验证，惠及更多患者，也期待中国药企在全球创新药竞争中持续领跑，为人类健康贡献更多智慧与力量。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

想要解锁更多药物研发信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药企公司基本信息、投融资情况、产品管线分布、药物销售情况与各维度分析、药物研发情况、年度报告、最新进展动态、临床试验信息、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！