诺华20亿美元押注siRNA疗法，携手Arrowhead进军帕金森病市场，或将改变世界神经疾病治疗格局！

9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华公司就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议，该协议是Arrowhead针对α-突触核蛋白的临床前阶段siRNA疗法，用于治疗帕金森病等突触核疾病，以及将利用Arrowhead专有靶向RNAi分子（TRiM™）平台的其他额外合作靶点。

根据协议，交易完成后，诺华将向Arrowhead支付2亿美元的预付款。Arrowhead还有资格获得高达20亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。Arrowhead还有资格获得商业销售的分层版税，最高可达两位数。该交易预计将于2025年下半年完成。

通过此次交易，诺华将获得全球独家许可，研究、开发、制造和商业化ARO-SNCA，这是一个临床前阶段的项目，利用Arrowhead的TRiM™平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送，旨在靶向编码α-突触核蛋白的基因，作为帕金森病和其他突触核蛋白病患者的潜在治疗方法。诺华将在Arrowhead目前使用TRiM™平台开发的产品线之外选择其他合作靶点。

对于协议项下的所有许可项目，Arrowhead将开展并完成必要的临床前研究活动，以便提交临床试验申请（CTA）。诺华将全权控制开发、制造、医疗事务和商业化活动。

Arrowhead的产品靶向肝、肺、肌肉、神经系统，适应症覆盖乙肝、代谢、心血管疾病等领域。目前Arrowhead拥有16款产品管线，5款已进入临床III期。

在研管线

Arrowhead Pharmaceuticals成立于1989年，2004年纳斯达克上市。作为全球siRNA领域的先驱和领军企业，Arrowhead通过沉默致病基因来治疗顽固性疾病。Arrowhead疗法使用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式，触发RNAi机制，诱导靶基因快速、深入和持久的敲低，抑制致病靶蛋白的产生。

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