再生元C5 siRNA新药Cemdisiran三期临床成功，重症肌无力治疗重大突破！

8月26日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，C5 siRNA新药Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床BIMBLE达到主要终点和关键次要终点。再生元计划在与FDA沟通后，于2026年第一季度提交cemdisiran单药的监管申请。

分析显示，每三个月皮下注射一次的cemdisiran单药显示出平均74%的补体活性抑制率。而cemdisiran与C5抗体pozelimab的联合疗法则达成接近99%的补体活性抑制。此外，cemdisiran单药在日常生活活动量表（MG-ADL）总分（主要终点）方面，实现了相较安慰剂2.30分的改善（p=0.0005）。而联合疗法在MG-ADL总分上，则实现了相较安慰剂1.74分的改善（p=0.0086）。

NIMBLE临床3期试验结果摘要

cemdisiran最初由 Alnylam 研发，再生元于去年修改合作协议后获得授权。根据新协议，Alnylam 收到 1000 万美元首付款，并在 cemdisiran 单药获批时有机会获得额外付款；此外，如 cemdisiran作为联合疗法上市销售，Alnylam 最高可获得 3.25 亿美元的商业里程碑付款。

Pozelimab为再生元开发的C5抗体，2023年获得FDA批准上市，用于治疗蛋白丢失性肠病(CHAPLE)。cemdisiran为一款C5靶向siRNA疗法，再生元还在探索PNH、地图样萎缩等多个适应症。

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