Appia Bio资金耗尽终止运营，吉利德近9亿合作夭折，CAR-iNKT赛道高风险！

2025年8月25日，总部位于美国加州的Appia Bio宣布已决定终止所有业务并完成清算。创始人兼首席执行官JeenJoo Kang博士表示：“我们的团队坚持不懈地取得科学进展，并即将提交临床试验新药申请 (IND)， 但该公司已没有资金继续推进人体试验。”

Appia Bio成立于2020年，总部位于洛杉矶，是一家专注于“现货型”同种异体细胞疗法的生物技术公司。Appia由诺贝尔奖得主 David Baltimore 博士等科学家与资深产业人士共同创立，包括南加州大学（USC）化学工程与材料科学与生物医学工程教授Wang Pin博士、加州大学洛杉矶分校微生物学，免疫学和分子遗传学副教授Lili Yang博士。其中，Lili Yang博士带来了关键技术：从单次造血干细胞中收获大量的iNKT细胞，由此，Appia Bio可以从单个供体来源制造大量的治疗性细胞以治疗多位患者。

其核心ACUA平台通过诱导多能干细胞（iPSC）或造血干细胞（HSC）分化，批量制备靶向肿瘤的 CAR-iNKT 细胞（恒定自然杀伤T细胞），旨在兼顾疗效、安全性与规模化生产。依托ACUA平台，Appia Bio可从单一供体造血干细胞在体外扩增出万亿级恒定自然杀伤T细胞（iNKT），无需基因编辑即可批量生产高抗肿瘤活性的CAR-iNKT细胞，显著降低传统自体CAR-T的时间与成本。

Appia Bio的在研管线针对适应症包括自免疾病、多发性骨髓瘤和实体瘤，目前自免疾病相关管线进展最快。其核心管线API-192（靶向 CD19/CD20，搭载可溶性IL-15以增强扩增与持久性）在临床前研究中展现出优异的抗肿瘤活性。原计划2025年上半年递交IND，但因资金缺口推迟。

2021年，Appia宣布与Kite达成协议，共同开发基于iNKT的血癌细胞疗法。这项协议的潜在价值高达8.75亿美元，Appia Bio将主导两款基于造血干细胞的异体细胞疗法的前临床和早期临床研究，Kite Pharma则提供嵌合抗原受体 (CAR)，并在产品候选确定后主导开发、生产和商业化。

截至2024年底，公司累计对外披露融资约7300万美元。

• 2020年7月，完成900万美元种子轮融资；
• 2021年8月，完成5200万美元A轮融资；该轮融资由8VC牵头，8VC的合伙人Francisco Gimenez博士和8VC的负责人David Moskowitz博士也加入了公司董事会。
• 2024年3月，追加1200万美元内部过桥融资。

总结

2025年对于生物科技初创企业来说是艰难的一年，尤其是在细胞治疗领域。另一家癌症CAR-T公司Oncternal也于7月宣布计划出售其资产并停止运营。

在CAR-iNKT细胞疗法领域，国内外多家企业正积极布局并取得显著进展：MiNK Therapeutics专注于即用型iNKT疗法，是iNKT赛道的先行者，其AGENT-797在实体瘤治疗中展现活性，并正在开发靶向FAP的CAR-iNKT疗法MiNK-215；

国内方面，基因启明作为全球iNKT细胞疗法头部企业，GKL-006注射液已获三次临床试验默示许可，适应症覆盖不可切除的原发性肝细胞癌、肝癌术后高危复发预防及晚期胰腺癌——其中，针对肝癌的适应症使其成为全球首个进入临床的iNKT细胞治疗产品；此外，国内还有多家企业通过合作或自主研发形式涉足CAR-iNKT领域，例如科霸生物与Arovella合作开发靶向Claudin 18.2的CAR-iNKT疗法，进一步推动了该领域的技术突破与临床应用。

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