FDA拒绝Capricor的DMD细胞疗法Deramiocel，股价暴跌32%

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的遗传性疾病，患者多为男性，随着病情进展，肌肉逐渐萎缩，常伴随心肌病等严重并发症，最终危及生命。长期以来，针对 DMD 相关心肌病的治疗选项极为有限，Capricor Therapeutics 的细胞疗法 deramiocel 曾被寄予厚望，甚至获得 FDA 的优先审评资格。

然而，2025 年 7 月，这一希望遭遇重大挫折 ——FDA 以 “有效性证据不足” 为由，通过完整回应函（CRL）拒绝了 deramiocel 的上市申请。

受此消息影响，Capricor 股价暴跌32%！目前市值为3.49亿美元。

Deramiocel 是 Capricor Therapeutics 公司研发的一款实验性细胞疗法，由同种异体心肌球来源细胞（CDC）组成。这类细胞是心脏中一种罕见的细胞亚群，已被证实能够减少纤维化、调节免疫反应，可使巨噬细胞产生修复活性（不同于其通常的炎症行为）。

尽管 Capricor 此前公布了 II 期 HOPE-2 试验数据（显示患者上肢力量改善，且 3 年扩展研究中左心室射血分数稳定），但 FDA 认为这些数据尚未达到获批所需的 “充分性” 标准。

除了 “有效性证据不足” 外，CRL 还提及 deramiocel 在化学、制造和控制方面存在某些缺陷。对此，Capricor 辩称，公司已在之前的沟通中解决了这些问题，但由于 CRL 发布的时间节点，FDA 未能审核相关提交材料。这一争议凸显了药物研发中 “监管沟通时效性” 与 “数据完整性” 之间的平衡问题 。

此次驳回并非孤立事件，而是源于 FDA 内部一场罕见的监管争议。据报道，FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）前细胞与基因疗法负责人 Nicole Verdun 曾计划召开咨询委员会会议，讨论 deramiocel的上市资格；但 CBER 主任 Vinay Prasad 单方面取消了该会议。随后，Verdun 及其副手 Rachael Anatol 均被调离原有岗位。

这一系列变动引发行业对 FDA 决策透明度的质疑：咨询委员会本应作为独立专家评估药物风险的平台，其被取消是否影响了 deramiocel的客观评审？Capricor CEO Linda Marbán 强调公司 “全程遵循 FDA 指导”，且此前的审评过程（包括上市前检查和中期审查）均未出现重大问题。这场内部冲突不仅让 deramiocel的审批蒙上阴影，更折射出 FDA 在细胞疗法等前沿领域的监管尺度分歧 —— 是优先推动创新疗法惠及患者，还是坚守严格的证据标准以规避风险？

对于 Capricor 而言，deramiocel是其推进至后期临床的核心资产，其成败直接关系到公司的生存与发展。

面对困境，Capricor 并未放弃。公司计划重新提交上市申请，并将希望寄托于 III 期 HOPE-3 试验的后续数据。 该试验结果预计于今年第三季度公布。若 HOPE-3 能提供更充分的有效性证据（如心肌病进展的显著延缓），或许能扭转 FDA 的态度。但时间窗口已然收紧：deramiocel 的 PDUFA 日期原定为 8 月 30 日，提前驳回意味着公司需在更短时间内完成数据补充与沟通，挑战不言而喻。

Capricor 的失利并非孤例，杜氏肌营养不良治疗领域正经历一波 “监管寒流”。上月，FDA 以 “数据不足” 为由拒绝了 Edgewise Therapeutics 的骨骼肌肌球蛋白阻滞剂 sevasemten；而就在几天前，Sarepta Therapeutics 披露，第二名接受其获批疗法 Elevidys 的患者死亡，死因与腺相关病毒（AAV）基因疗法已知的肝衰竭副作用相关。

这些连续挫折揭示了 DMD 治疗的多重挑战：一方面，DMD 作为罕见病，患者群体小、临床研究难度大，导致数据积累缓慢；另一方面，无论是细胞疗法（如 deramiocel）、小分子药物（如 sevasemten）还是基因疗法（如 Elevidys），均面临 “有效性边界模糊” 与 “安全性风险可控性” 的双重考验。对于监管机构而言，如何在 “患者未被满足的需求” 与 “科学证据的严谨性” 之间找到平衡点，成为亟待解答的命题。

参考资料：https://www.biospace.com/fda/capricor-plunges-on-fda-rejection-of-dmd-cell-therapy

想要解锁更多疾病领域信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！