2025年第35周08.25-08.31全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）拜耳小分子PRMT5抑制剂BAY 3713372片在中国获批临床

8月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，拜耳（Bayer）申报的1类新药BAY 3713372片获得临床试验默示许可，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶缺失型（MTAP-DEL）实体瘤。公开资料显示，这是一款口服小分子PRMT5抑制剂。今年3月，拜耳与浦合医药宣布达成全球许可协议，获得开发、制造和商业化该产品的全球独家许可。BAY 3713372是一种口服的强效选择性MTA协同PRMT5抑制剂，旨在结合PRMT5-MTA复合物，专门针对肿瘤弱点。由于MTA部分抑制PRMT5，这种靶向治疗方式有针对性的方法利用了MTA和PRMT5之间的独特关系，创造了肿瘤细胞的脆弱性，而利用这种脆弱性可以有效攻击MTAP缺失型癌细胞。BAY 3713372的特性包括脑渗透性，可靶向中枢神经系统（CNS）转移瘤和原发性脑肿瘤。BAY 3713372已在临床前研究中表现出具有竞争力的对PRMT5与MTA结合的选择性和活性，以及脑渗透能力。这种创新机制能够高度选择性地靶向癌细胞而不伤害健康细胞，展现出极大的潜力。

（2）大冢制药多动症1类新药Centanafadine持释胶囊在中国获批临床

8月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）申报的1类新药Centanafadine持释胶囊获得临床试验默示许可，拟开发治疗儿童和青少年注意力缺陷多动障碍（ADHD）。公开资料显示，这是一种在研、潜在“first-in-class"的去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI）。注意缺陷多动障碍（ADHD）俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，其表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。ADHD症状可能在儿童3-6岁时开始出现，可以持续到青少年和成年期。ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童。Centanafadine是一种去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），正在开发用于治疗儿童、青少年和成人ADHD患者。据文献报道，与现有的ADHD治疗方法相比，centanafadine提供了更广泛的作用机制，它除了影响多巴胺和去甲肾上腺素途径外，还影响血清素能神经传递这种更广泛的机制。

（3）百济神州的替雷利珠单抗在欧盟获批治疗非小细胞肺癌

8月27日，百济神州宣布欧盟委员会（EC）已批准百泽安（抗PD-1单抗替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，并在手术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。EC的此项批准是基于3期RATIONALE-315研究结果。该研究预先计划的最终分析表明，与化疗联合安慰剂相比，替雷利珠单抗在手术前联合含铂化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续作为单药辅助治疗，取得了具有统计学显著性及临床意义的总生存期（OS）获益。具体数据将于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那举行的国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会（WCLC）上作为最新突破摘要公布。

（4）辉瑞启动全球首个PD-L1 ADC药物PF-08046054的3期临床试验

8月27日，全球临床试验收录网站显示，辉瑞启动了PD-L1 ADC药物PF-08046054（SGN-PDL1V）的首个III期临床试验，该药物是首个进入III期阶段的PD-L1 ADC。该研究是一项随机、开放标签临床试验（n=680），旨在评估PF-08046054对比多西他赛治疗既往接受过治疗的PD-L1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。目前，全球共有5款在研PD-L1 ADC，包括PF-08046054、HLX43（复宏汉霖）、AT-001（安普生物）、IMD2126（亲合力生物）以及Lanier Biotherapeutics公司的一款未有研发代号的药物。其中，仅PF-08046054和HLX43处于临床阶段。

（5）罗氏的利司扑兰片剂在华获批上市

8月27日，罗氏制药宣布，NMPA正式批准其旗下神经罕见病创新药物艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。此次获批的5毫克片剂剂型，凭借其室温储存、无需配制、可整片吞服或溶于水服用的突出便利性，有望显著提升患者的用药自主性与长期治疗依从性，为SMA的全程管理树立新的便利性标杆。利司扑兰是一种SMN2基因剪接修饰剂，其作用机制直击SMA的疾病根源。SMN2是一个与SMN1高度同源的“备份基因”，但因其pre-mRNA剪接异常，通常只能产生少量（约10%）功能正常的全长SMN蛋白。利司扑兰可精确地修饰SMN2 pre-mRNA的剪接过程，从而显著增加全长SMN蛋白的生成。该药物可穿透血脑屏障，在中枢神经系统和外周组织中同步、稳定地提高SMN蛋白水平，从而实现对运动神经元功能的持续保护和改善，延缓疾病进展，提高生存率。

（6）百利天恒EGFR/HER3双抗注射用BL-B01D1拟纳入优先审评

8月28日，CDE官网显示，百利天恒的注射用BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）拟纳入优先审评，用于既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。伦康依隆妥单抗是百利天恒自主研发的全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）且唯一进入III期临床阶段的EGFR/HER3双抗ADC，其小分子毒素部分为百利天恒自主研发的喜树碱衍生物ED04，DAR值为8。2023年12月，BMS与百利天恒达成协议，以84亿美元的总交易额获得该药物在中国和美国以外地区的独家开发和商业化权益以及在美国的合作开发和商业化权益。

（7）德昇济医药的D3S-001获FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格

8月29日，德昇济医药（D3 Bio）宣布，美国FDA已授予其新一代KRAS G12C抑制剂D3S-001突破性疗法认定，用于治疗既往接受过化疗和免疫治疗、但未接受过KRAS G12C抑制剂治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此外，D3S-001还获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗KRAS G12C突变局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）。突破性疗法认定与孤儿药认定基于一项正在开展的1/2期研究（NCT05410145）的临床数据，该研究旨在评估D3S-001在携带KRAS G12C突变的晚期实体瘤患者中的疗效与安全性。临床试验结果显示，基于实体瘤疗效评价标准（RECIST），D3S-001展现出显著且持久的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和耐受性。D3S-001是一种新一代KRAS G12C抑制剂，具有快速且完全抑制KRAS G12C靶点的能力。D3S-001能够强效、选择性地与RAS G12C变异体的RAS（失活态）共价结合，从而功能性地阻断G12C突变蛋白在RAS（失活态）与RAS（激活态）之间的核苷酸循环。临床前研究显示，D3S-001具有高共价结合效能，在临床相关剂量下可完全抑制KRAS G12C靶点，并具备中枢神经系统（CNS）渗透特性。

（8）勃林格殷格翰口服HER2抑制剂宗艾替尼片在华获批上市

8月29日，中国国家药监局宣布通过优先审评审批程序附条件批准勃林格殷格翰申报的1类创新药宗艾替尼片，该药单药适用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。公开资料显示，宗艾替尼片（zongertinib）是一款口服、不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。由于该药物不与野生型EGFR结合，因而其相关毒性较低。该产品已经于今年8月9日获美国FDA加速批准上市，专门用于治疗经FDA批准检测证实肿瘤存在HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌的成年患者。值得一提的是，中国生物制药于2024年4月通过合作与勃林格殷格翰共同在中国大陆地区研发和商业化多款肿瘤药物管线，包括这款zongertinib。

（9）恒瑞医药1类新药泽美妥司他片获批上市

8月29日，中国国家药监局宣布通过优先审评审批程序附条件批准恒瑞医药申报的1类创新药泽美妥司他片上市，该药品适用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者。公开资料显示，这是恒瑞医药研发的新型、选择性口服EZH2抑制剂SHR2554，对野生型和突变型EZH2均表现出强抑制性。2024年6月，SHR2554治疗复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的II期临床试验（SHR2554-I-101）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。该研究II期阶段旨在评估SHR2554单药治疗复发或难治PTCL受试者的抗肿瘤疗效和安全性。主要研究终点为由独立影像评审委员会（IRC）基于Lugano 2014评估的客观缓解率（ORR）。截至2024年6月，共计67例患者接受SHR2554单药治疗，研究结果表明，与预设的历史数据相比，SHR2554单药在复发或难治PTCL患者中取得了显著的且有临床意义的改善。

（10）赛诺菲自免BTK抑制剂Rilzabrutinib获FDA批准上市

8月29日，赛诺菲宣布Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）获FDA批准上市，用于治疗对既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂，该药物已在国内申报上市。Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。

4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）先声药业抗失眠新药达利雷生中国3期临床试验数据在国际期刊发表

8月25日，先声药业宣布，新型双食欲素受体拮抗剂（DORA）类抗失眠药达利雷生中国3期临床试验数据在世界睡眠研究协会官方出版物《睡眠》杂志（SLEEP）正式发表。结果显示：针对中国失眠人群，达利雷生在睡眠维持、加快入睡和延长睡眠时间等指标上均取得阳性结果，且清晨嗜睡发生率低。该随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究由首都医科大学宣武医院王玉平教授担任牵头主要研究者，共纳入206例中国失眠患者，评估50 mg达利雷生口服每晚一片对比安慰剂的疗效与安全性（治疗期1个月），关键结果如下：入睡后觉醒时间（WASO）：达利雷生组较基线的改善程度显著优于安慰剂组（-35.0min vs. -19.5 min, p=.0009）。与安慰剂相比，后半夜觉醒时间的改善幅度尤为突出（P<0.05）。睡眠潜伏期（LPS）：达利雷生组入睡时间与基线相比的缩短程度，显著优于安慰剂组（-35.7 vs. -22.2min，p=0.0031）。主观总睡眠时间（sTST）：达利雷生组主观睡眠总时间显著长于安慰剂组（50.3min vs. 33.5min, p=0.021），患者主观失眠感受减轻。双盲治疗期间达利雷生与安慰剂组的不良事件发生率相当(21.6% vs.18.4%)。停药后未观察到戒断症状、反跳性失眠，无次日残留效应。

（2）Aptose Biosciences公司公布tuspetinib 1/2期联合治疗试验新数据

8月25日，Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的AML患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。这些患者接受了不同剂量的tuspetinib联用标准剂量的venetoclax和azacitidine。该三联疗法正在被开发作为一种安全且不依赖于特定突变的一线治疗方案，用于治疗那些无法接受诱导化疗的新确诊急性髓系白血病（AML）患者，这些患者具有多样的突变。此次公布的结果显示，在VEN+AZA中加入TUS可提高缓解率和最小残留病（MRD）阴性率。在80 mg和120 mg TUS剂量水平下接受治疗的所有受试者均达到了CR/CRh，且120 mg TUS剂量组达到缓解的时间比40 mg和80 mg剂量组更早。在对治疗产生应答的患者中，9人中有7人（78%）达到了MRD阴性，预计通过持续的长期治疗，患者的生存期将进一步延长。在FLT3野生型AML患者（占AML患者群体约70%）中，该三联疗法实现了100%的CR/CRh；在TP53、RAS及FLT3-ITD突变型AML患者中，CR/CRh率和MRD阴性率均为100%。安全性方面，该三联疗法的安全性和耐受性良好，在已评估的剂量水平下均未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

（3）Dynavax Technologies公司公布带状疱疹疫苗Z-1018 1/2期试验积极结果

8月25日，Dynavax Technologies公司宣布，其新型带状疱疹候选疫苗Z-1018在针对50至69岁人群的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。Z-1018是一款在研带状疱疹疫苗，采用Dynavax公司生产的糖蛋白E（gE）抗原，并辅以公司专有的CpG 1018佐剂。基于该部分试验结果，公司计划将Z-1018推进至1/2期临床试验的第二部分，针对70岁及以上的成年人，预计于2025年下半年启动。在第二剂疫苗接种后一个月的评估时间点，Z-1018展现出与活性对照Shingrix（一款已获批的带状疱疹疫苗）相当的抗体和CD4阳性T细胞免疫应答，且耐受性良好。在选定用于第二部分试验的剂量、配方和接种方案下，Z-1018组的体液免疫应答（抗体产生）率达到100.0%，对照组为96.9%；细胞免疫应答（CD4阳性T细胞反应）率为89.7%，对照组为93.5%，两组的综合免疫应答率分别为89.7%和90.3%。在选定方案中，接种Z-1018的受试者中出现2/3级局部和全身注射后反应（PIR）的比例分别为12.5%和27.5%，显著低于对照组的52.6%和63.2%。

（4）礼来口服GLP-1受体激动剂orforglipron 3期临床研究成功

8月26日，礼来（Eli Lilly and Company）公布了其在研GLP-1受体激动剂orforglipron的3期临床试验ATTAIN-2的积极顶线结果。该研究针对合并2型糖尿病的肥胖或超重成人患者。在ATTAIN-2研究中，orforglipron的3个剂量组均达到了主要终点和所有关键次要终点，在72周时实现了显著的体重下降、具有临床意义的糖化血红蛋白（A1C）降低，及心血管风险因素的改善。在主要终点方面，每日一次且在不受食物或饮水限制的前提下，orforglipron 36mg组平均体重下降达10.5%（10.4kg），而安慰剂组为2.2%（2.3 kg）（使用有效性估计目标）。新闻稿表示，随着ATTAIN-2研究的完成，礼来已具备向全球监管机构递交orforglipron上市申请所需的全部临床数据。

（5）康方生物依沃西单抗3期HARMONi-A研究达到OS终点

8月26日，康方生物在公布2025上半年业绩报告时透露，依沃西单抗（AK112）于2024年5月获得国家药品监督管理局的批准，用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(nsq-NSCLC），针对该适应症的中国III期HARMONi-A研究（AK112-301）已达到总生存期（OS）临床终点，展现出具有统计学和临床意义的OS获益，详细数据将在未来国际学术会议上发表。HARMONi-A研究是首个比较了依沃西单抗联合化疗与单独化疗在EGFR-TKI耐药的EGFR突变晚期或转移性nsq-NSCLC疗效的双盲、安慰剂对照、随机的III期研究，主要终点是根据RECISTv1.1标准由独立放射学评审委员会（IRRC）评估的意向治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS），OS为次要研究终点。截至2023年3月10日，中位随访时间为7.89个月，该研究期中分析结果显示，依沃西单抗联合方案相比化疗可显著延长患者PFS（7.06个月vs 4.8个月，HR=0.46，95% CI 0.34~0.62，P<0.001），降低疾病进展或死亡风险达54%。

（6）再生元公布重症肌无力药品cemdisiran 3期临床积极结果

8月26日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，其与Alnylam Pharmaceuticals联合开发的补体C5靶向RNAi疗法cemdisiran，在用以治疗成人全身性重症肌无力（gMG）的NIMBLE临床3期试验中达到了主要和关键次要终点。再生元计划在与FDA沟通后，于2026年第一季度提交cemdisiran单药的监管申请。分析显示，每三个月皮下注射一次的cemdisiran单药显示出平均74%的补体活性抑制率。而cemdisiran与C5抗体pozelimab的联合疗法则达成接近99%的补体活性抑制。此外，cemdisiran单药在日常生活活动量表（MG-ADL）总分（主要终点）方面，实现了相较安慰剂2.30分的改善（p=0.0005）。而联合疗法在MG-ADL总分上，则实现了相较安慰剂1.74分的改善（p=0.0086）。

（7）礼来公布Verzenio治疗乳腺癌3期临床积极结果

8月27日，礼来公司宣布，其创新药物 Verzenio（abemaciclib）显著提高了高危乳腺癌患者的总体生存期。这一里程碑式的成果来源于对III期monarchE试验的最新分析，进一步巩固了Verzenio在早期乳腺癌治疗中的关键地位。这项试验数据显示，对于激素受体阳性 (HR+)、HER2阴性 (HER2-)、淋巴结阳性、高危早期乳腺癌患者，接受两年Verzenio联合内分泌治疗，与单纯接受内分泌治疗相比，总生存期实现了统计学意义上的显著改善和临床意义上的有益提升。在monarchE试验的七年里程碑分析中，Verzenio治疗还持续显示出在浸润性无病生存期和远处复发无病生存期方面的益处。

（8）荣昌生物的泰它西普治疗IgA肾病国内3期临床A阶段达到主要终点

8月27日，荣昌生物宣布，公司自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（商品名：泰爱）用于治疗原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病的国内Ⅲ期临床研究，达到A阶段的主要研究终点。研究结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组患者在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了55%（P<0.0001）,且表现出良好的耐受性和安全性。公司将尽快向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请，详细数据将在国际重大学术会议上公布。泰它西普是目前唯一可同时抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）的药物，而这两种细胞因子在IgA肾病患者中的水平显著高于正常人群，是疾病发生的关键驱动因素。通过抑制这两种因子，泰它西普可减少B细胞增殖、降低浆细胞数量及异常免疫球蛋白生成，从源头阻断免疫复合物沉积，减轻肾脏免疫炎症反应。

（9）强生的尼卡利单抗治疗类风湿关节炎2a期概念验证研究失败

8月29日，强生宣布尼卡利单抗（nipocalimab）联合抗TNF-α疗法治疗难治性类风湿关节炎患者的IIa期概念验证研究（DAISY）未达到主要终点。尼卡利单抗是一款靶向FcRn的高亲和力、全人源、去糖基化、无效应子、对pH不敏感的IgG1型单克隆抗体，可以选择性阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。尼卡利单抗最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。今年4月末，尼卡利单抗首次在美国获批上市，用于治疗重症肌无力。DAISY是一项多中心、随机、双盲、概念验证研究（n=103），旨在评估尼卡利单抗联合培塞利珠单抗对比安慰剂联合培塞利珠单抗治疗既往接受过先进疗法治疗的活动性类风湿关节炎患者的有效性和安全性。研究的主要终点是从基线至治疗第12周患者的基于C反应蛋白的28个关节疾病活动度分数（DAS28-CRP）的变化情况。研究结果显示，治疗第12周时，尼卡利单抗联合培塞利珠单抗组与安慰剂联合培塞利珠单抗组之间的DAS28-CRP变化差异并不显著，疗效证据不足。安全性方面，未发现新的安全性问题。基于此，强生决定不再推进在尼卡利单抗该适应症上的后续临床开发。

（10）Zydus Therapeutics的saroglitazar 2b/3期试验取得积极结果

8 月 30 日，Zydus Therapeutics 宣布，其关键性 EPICS-III 临床 2b/3 期试验取得积极主要结果。该研究评估了在成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中，候选药物 saroglitazar 的安全性与有效性。这类患者此前对现有标准治疗药物熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或无法耐受。Saroglitazar 是一款新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/γ激动剂。该药物已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格与快速通道资格。试验结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂相比，saroglitazar 在实现具有临床意义的生化应答比例方面具有统计学 显著差异。此外，saroglitazar 在整体耐受性方面表现良好，不良事件发生情况在治疗组与安慰剂组之间基本均衡。Zydus Therapeutics 计划于 2026 年第一季度向美国监管机构提交 saroglitazar 的上市申请。

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2. 2025年第35周08.25-08.31国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.08.25-2025.08.31) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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