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2025-01-02
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部门规范性文件
中国
现行有效
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国家药品审评中心(CDE)
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将ALXN2350注射液纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:
品种名称:ALXN2350注射液
申报单位:阿斯利康全球研发(中国)有限公司
适应症:成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗
申报阶段:A阶段-研发立项阶段
工作要点:通过对中国患者和医生调研(访谈),收集并验证患者体验数据(PED),以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求,指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年1月2日
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