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【ChiCTR2500110772】评价YOLT-206在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和耐受性的开放、单次给药、剂量探索研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500110772

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-10-20

临床申请受理号

靶点

适应症

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

试验通俗题目

评价YOLT-206在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和耐受性的开放、单次给药、剂量探索研究

试验专业题目

评价YOLT-206在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和耐受性的开放、单次给药、剂量探索研究

申办单位信息

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申请人名称

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的安全性和耐受性；次要目的：（1）评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的药代动力学特征；（2）评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的药效学特征；（3）评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的初步有效性；（4）评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的免疫原性。探索性目的：评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-206后的99Tcm-PYP摄取率。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

尧唐（上海）生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

8;6

实际入组人数

第一例入组时间

2025-08-31

试验终止时间

2027-04-30

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄18-80岁（含临界值），性别不限； 2. 筛选时体重在45-90kg之间（含临界值）； 3. 根据《转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗专家共识》诊断为ATTR-CM； 4. 基因检测证实TTR基因突变； 5. 筛选时必须符合以下实验室标准： a. TBIL≤正常值上限（ULN），AST、ALT≤ULN或研究者评估无临床意义的改变； b.患有Gilbert综合征的受试者TBIL≤2倍ULN； c.肾小球滤过率（GFR）≥ 45 mL/min/1.73m2（根据CKD-EPI公式计算）； d.血小板计数≥100×109/L； e.国际标准化比值（INR）≤ULN，若在服用抗凝药物，则≤2.5*ULN； f.维生素A≥0.70µmol/L（200ng/mL）及维生素B12≥参考值下限（LLN）； g.低密度脂蛋白胆固醇（LDL）< 200 mg/dL（5.17mmol/L）。 6. 无法获得经批准的治疗ATTR的药物（标准A）和/或尽管使用了经批准的治疗ATTR的药物后疾病仍有进展（标准B）：  标准A：符合以下1条或以上标准： a.治疗ATTR的药物未在中国上市；b.无法接受经批准的ATTR治疗药物（例如不耐受或其他医疗、费用和/或其他原因）；  标准B：接受ATTR药物治疗至少3个月，但根据研究者的评估受试者ATTR-CM病情发生进展，且符合以下任一标准： a.心力衰竭相关住院次数增加；b.NYHA分级加重；c.KCCQ评分下降至少5分；d.6-MWT下降至少30m；e.NT-proBNP升高30%；f.肌钙蛋白I（Troponin I）升高30%；g.超声心动图提示左心室壁厚度增加2mm；h.超声心动图提示左室射血分数下降≥5%或整体纵向变下降≥1%或每搏输出量下降≥5%；i.出现新的传导阻滞； 7. 同意在筛选期至给药后28天内停止饮酒； 8. 受试者、男性受试者的女性伴侣从筛选期至主研究结束后1年内无生育计划且同意在试验期间采取高效的避孕措施； 9. 受试者本人理解并签署知情同意书； 10. 同意接受YOLT-206给药后至少8周内不接受其他ATTR药物干预治疗； 11. 筛选时，同时满足以下标准： a. 纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级为II~III级； b. 6分钟步行距离（6-MWT）≥ 120 m； c. NT-proBNP≤3000pg/mL； d. 超声心动图提示室间隔和/或左室后壁厚度≥12 mm。；

排除标准

1. 淀粉样变并非TTR蛋白所致，如轻链淀粉样变； 2. 存在ATTR脑膜受累的证据； 3. 对任何脂质纳米颗粒（LNP）成分过敏或先前接受过LNP并经历过与治疗相关的实验室异常或不良事件者； 4. 在规定时间内使用以下任何ATTR治疗： • 2年内有Vutrisiran用药史，或1年内有Patisiran、Inotersen、Eplontersen用药史； • 氯苯唑酸：在试验药物给药前10天内使用； • 二氟尼柳：在试验药物给药前3天内使用； • 多西环素和/或牛磺酸脱氧胆酸：在试验药物给药前14天内使用； • 在研的基因编辑药物既往用药史； • 针对治疗ATTR的其他药物：最后一次使用距离试验药物给药前少于30天或5个半衰期，以较长者为准。 5. 筛选时眼科检查提示有干眼症，或筛选期检查提示维生素A缺乏症，或不能或不愿意在试验期间补充维生素A； 6. 多发性骨髓瘤病史； 7. 研究者判断具有临床意义的甲状腺功能检查异常； 8. 筛选前14天内存在已知或疑似全身性感染（细菌、病毒、寄生虫或真菌感染）； 9. 既往患有乙型病毒性肝炎、丙型病毒性肝炎、获得性免疫缺陷综合征病史或筛选时HBsAg、HCV-Ab、HIV-Ab任一指标阳性； 10. 既往存在肝脏、心脏或其他器官移植或骨髓移植病史，或预期1年内移植（角膜移植史或计划角膜移植史除外）； 11. 有出血或凝血障碍病史（如肝硬化、恶性血液病、抗磷脂抗体综合征）； 12. 筛选前6个月内有急性血栓病史（如急性心肌梗死、急性脑梗死），或Leiden因子V和/或凝血酶原基因检测阳性； 13. 筛选前5年内恶性肿瘤病史（皮肤基底细胞癌、已根治的皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌除外）； 14. 计划在试验期间进行有创性心血管手术（例如冠状动脉支架/搭桥、起搏器放置等）；筛选前90天内进行过心血管有创手术或者因为心衰住院者； 15. 筛选前3年内有酗酒史（酗酒定义：女性饮酒≥4杯/天或8杯/周、男性≥5杯或15杯/周，其中1杯＝14g纯酒精）； 16. 预计生存期小于1年； 17. 筛选前90天内NYHA心功能分级为IV级； 18. 筛选时多发神经病变残障（PND）评分为IV级，或因为下肢神经病变严重影响行走功能； 1.有其他非TTR所致心肌病（例如高血压性心肌病、心脏瓣膜病、缺血性心脏病导致的心肌病等）； 20. 女性受试者筛选期的血清妊娠结果为阳性，或筛选时处于哺乳期，或在研究期间有妊娠/哺乳计划； 21. 研究者认为不适合进入本试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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