52家基因编辑公司及BD交易盘点：礼来13亿美元收购Verve，基因编辑成医药BD新焦点！

近日，医药投资圈被一系列基因编辑领域的重磅交易刷屏。国际巨头礼来宣布以高达13亿美元的价格收购Verve Therapeutics，将其体内基因编辑降脂疗法收入囊中；几乎同一时间，国内药企西藏药业公告，拟通过子公司联合康哲药业共同投资7500万美元，控股专注于体内基因编辑技术的锐正基因。早在去年8月，国内便已传来类似的重磅合作——尧唐生物与信立泰就一款靶向PCSK9的基因编辑药物达成超10亿元人民币的授权交易。

基因编辑领域，尤其是体内基因编辑，正迅速从实验室走向产业化前沿，成为全球医药巨头和本土创新企业重点布局的“必争之地”。从全球在研管线来看，正从单基因遗传病快速拓展至心血管、神经疾病等更广泛领域，其独特的治疗价值持续吸引资本投入。随着新型编辑器与体内递送技术不断成熟，行业整体进入加速发展期。

未来BD交易的重点或将聚焦于两大方向：一是掌握新型编辑器或高效递送系统等平台技术的企业；二是针对心血管、神经系统等重大疾病领域、且临床进展迅速的体内基因编辑疗法。

一、国内基因编辑疗法竞争格局

除了国外布局基因编辑疗法的公司，现在国内有相关布局的公司还有多家，例如：锐正基因、尧唐生物、辉大基因、博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物、本导基因、启函生物、美杰赛尔、丹瑞中国、贝斯生物、正序生物、时夕生物、篆码生物、艾迪贝克、中因科技、舒桐医疗、益杰立科、新芽基因等50多家企业。

表：中国基因编辑企业

数据来源：公开渠道整理（不完全统计）

1、锐正基因

锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品。公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因从事基因编辑技术等研究。

核心管线适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，目前中国NMPA批准I/IIa期，美国FDA批准I期。另一款核心产品为ART002，严重杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）也进入临床阶段。

图：锐正基因 研发管线布局

2、辉大基因

辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司基于CRISPR的基因疗法，有望通过从根本上的基因修复，追求将危及生命的疾病治愈，改变基因编辑医学的未来。

图：辉大基因 管线图

3、博雅辑因

博雅辑因成立于2015年，致力于基于原始创新技术和靶点，针对重大未被满足的医疗需求，为肿瘤、神经肌肉病、自身免疫系统疾病等多种疾病领域患者带来变革型疗法。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。

图：博雅辑因 研发管线

总体来看，基因编辑领域正以前所未有的速度从科研走向产业化，重大BD交易频发既是技术成熟的表现，也清未来治疗模式与市场格局的演变方向。随着更多临床数据的读出和监管路径的明确，拥有核心创新力的企业将持续吸引资本青睐，而针对常见病、慢性病的体内基因编辑疗法，有望成为下一轮交易与合作的焦点。

这一领域的故事，才刚刚开始。

参考资料：

www.accuredit.com

cn.huidagene.com

www.edigene.com

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