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【CTR20251980】PL54注射液在苯丙酮尿症患者中的I期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20251980

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

PJ008注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

PJ-008注射液

首次公示信息日的期

2025-05-20

临床申请受理号

CXSL2400745

靶点

适应症

苯丙酮尿症

试验通俗题目

PL54注射液在苯丙酮尿症患者中的I期临床研究

试验专业题目

评估PL54注射液在成年苯丙酮尿症（PKU）患者中的多中心、开放性、剂量递增、I期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

401332

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的安全性和耐受性。次要目的： (1) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的PK特征； (2) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的PD特征； (3) 评估PL54多次皮下注射在成年PKU患者中的免疫原性； (4) 结合安全性、免疫原性及目标PD[血液中苯丙氨酸（Phe）浓度：60 ~ 600 μmol/L]初步探索合适的给药方法。

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 48 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-07-25

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄在18~55岁的成年患者，性别不限；2.受试者既往诊断为苯丙酮尿症，并符合以下条件：？.筛选时患者血Phe浓度≥600 μmol/L；？.筛选前12个月内，平均血Phe浓度≥600 μmol/L（至少有两次检测结果）。？.基因检测报告证明苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因存在缺陷；3.筛选前3天至试验结束能够保持饮食稳定；4.试验期间能够采取有效的避孕措施，且试验结束后3个月内没有生育计划的受试者（包括伴侣）；5.自愿签署知情同意书，经研究者判断，能遵从整个研究的要求；

排除标准

1.对PL54注射液及其辅料任何成分存在过敏；2.经研究者评估，受试者处于可能增加严重过敏反应发生风险的疾病状态或有相关过敏病史（例如过敏性哮喘急性发作期、过敏体质、过敏性休克史等）；3.在服用研究药物前14天内或者药物5个半衰期（以哪个更长），使用任何用于治疗PKU的药物（包括使用大中性氨基酸）；4.在筛选前3个月内和参与研究期间使用或计划使用任何含有PEG（试验药物除外）的注射药物，包括醋酸甲羟孕酮注射液；5.既往使用过Pegvaliase（PALYNZIQ®）；6.既往使用含PEG产品出现以下任何表现：包括全身症状（如呼吸或胃肠道症状、低血压、血管性水肿、过敏反应）等。需研究者根据之前出现相关症状的严重程度，决定受试者是否有资格参与本研究；7.在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，且研究者认为不适合入组；8.经研究者评估，受试者筛选前有严重的免疫性、心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、精神心理、恶性肿瘤（已切除的且无复发证据的皮肤基底细胞癌和原位宫颈癌除外）等其它系统疾病病史；9.筛选前4周内稳定使用免疫抑制剂（环孢素、硫唑嘌呤等），且预期整个研究期间不能停用的受试者；10.筛选前4周内接种疫苗或计划在研究期间接种疫苗者；11.血清梅毒螺旋体特异性抗体阳性、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原血清学检查阳性；12.血肌酐比值＞正常值上限1.5倍；13.丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞正常上限值2倍；14.妊娠期或者哺乳期妇女；15.筛选前3个月内，接受任何药物临床试验并接受试验用药品的受试者；16.既往使用过任何用于苯丙酮尿症的基因治疗的受试者（包括参加临床研究）；17.其他经研究者判断不能参与试验的情况；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

安徽医科大学第一附属医院;安徽医科大学第一附属医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

230000;230000

联系人通讯地址

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