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【CTR20222413】BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20222413

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

BRL-101自体造血干祖细胞注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

BRL-101自体造血干祖细胞注射液

首次公示信息日的期

2022-09-29

临床申请受理号

CXSL2200236

靶点

适应症

输血依赖型β-地中海贫血

试验通俗题目

BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究

试验专业题目

评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

201109

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 30 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-03-05

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者本人或/且至少需要一位受试者的法定监护人/代理人对本研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书；2.年龄3-35周岁，性别不限；3.临床确诊为输血依赖型（重型）β-地中海贫血，基因型主要包括：β0/β0，β0/βE、β+/β0和β+/β+。签署知情同意书前如果受试者规范输血，红细胞输注量至少0.5单位/kg/年（200 ml全血中提取的红细胞定义为1单位）。；4.≥16周岁受试者KPS评分 ≥ 70分，<16周岁受试LPS评分 ≥ 70分；5.研究者评估受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植；6.依从性好，愿意提供2年输血记录并遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤。；7.愿意参加长期随访研究；8.育龄受试者研究期间愿意采取有效避孕措施；

排除标准

1.已知对造血干细胞动员剂（普乐沙福或惠尔血®）、白舒非®或二甲基亚砜（DMSO）等过敏。；2.研究者评估受试者已找到有意愿并且健康的HLA全相合供者。；3.既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗；4.未纠正的出血性疾病；5.研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染；6.存在恶性肿瘤或骨髓增殖性病史或家族史；7.存在心血管系统疾病，如充血性心衰、心律失常、心肌疾病、瓣膜性心脏病或肺动脉高压；肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；中枢神经系统疾病或精神疾病或病史；8.存在免疫功能异常或内分泌紊乱疾病，如胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足；9.受试者在筛选前3个月内参加过其他临床研究并使用药物者；10.受试者存在严重的铁过载；11.怀孕或哺乳期妇女；12.研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

广西医科大学第一附属医院;中山大学孙逸仙纪念医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

530021;510000

联系人通讯地址

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